Acadia Trofinetide Fase III Resultados clínicos de primeira liña positivos

O 2021-12-06, hora dos EE. UU., Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) anunciou os resultados positivos de primeira liña do seu ensaio clínico de Fase III do seu medicamento candidato, Trofinetide.O ensaio de fase III, chamado Lavender, utilízase principalmente para avaliar a seguridade e a eficacia de Trofinetide no tratamento da síndrome de Rett (RS).Un total de 189 suxeitos foron inscritos, todas mulleres de 5 a 20 anos con RS.

Lavanda foi un ensaio dobre cego, aleatorizado e controlado con placebo de 12 semanas de duración con criterios de valoración primarios combinados do Cuestionario de comportamento RS (RSBQ) e a Escala de valoración global de resultados clínicos (CGI-I), avaliados polo persoal de enfermería e os médicos, respectivamente;clave O criterio secundario é a Escala de desenvolvemento de comportamentos simbólicos e de comunicación para bebés e nenos pequenos (CSBS-DP-IT-Social), que se usa principalmente para avaliar o desenvolvemento de comportamentos sociais, verbais e simbólicos en bebés e nenos pequenos de 6 a 24 anos. meses de idade, e pódese usar para o autismo. Detección precoz de síntomas de atraso no desenvolvemento e outros atrasos no desenvolvemento, segundo a avaliación do persoal de enfermaría.

Os resultados mostraron que Trofinetide tivo melloras significativas en ambos os criterios de valoración primarios en comparación co placebo.Os cambios respecto ao valor inicial no RSBQ para placebo e Trofinetide na semana 12 foron de -1,7 fronte a -5,1 (p=0,0175);As puntuacións CGI-I foron 3,8 vs 3,5 (p=0,0030).Mentres tanto, o cambio desde a liña base en CSBS-DP-IT-Social foi de -1,1 e -0,1 para o placebo e Trofinetide, respectivamente.

Tanto os criterios de valoración primario como secundario de Lavender demostraron o potencial de Trofinetide para o tratamento da RS, non obstante, hai que ter en conta que a taxa de interrupción do tratamento do estudo relacionada con eventos adversos emerxentes (TEAE) foi maior no brazo de Trofinetide en comparación co placebo. , Os dous foron o 2,1% e o 17,2%, respectivamente.Entre eles, os eventos adversos máis comúns foron:

① Diarrea - Trofinetide foi do 80,6% (do que o 97,3% foi de leve a moderada) e o placebo foi do 19,1%;

② Vómitos: a trofinetide foi do 26,9% (do que o 96% foi de leve a moderado) e o placebo foi do 9,6%;

③ Os eventos adversos graves ocorreron no 3,2% dos suxeitos de ambos os grupos.

Os suxeitos do ensaio Lavender seguirán recibindo Trofinetide despois da finalización do ensaio ou nos estudos abertos de expansión Lilac e Lilac-2, e > 95% dos suxeitos que completaron o estudo Lavender optaron por cambiar ao Lilac aberto. investigación, os resultados serán presentados nunha próxima reunión médica.