ACADIA TROFINETIDE FASE III Resultados clínicos clínicos positivos

O 2021-12-06, o tempo estadounidense, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) anunciou os resultados positivos da primeira liña do seu ensaio clínico de fase III do seu candidato a drogas, Trofinetide. O ensaio de fase III, chamado lavanda, úsase principalmente para avaliar a seguridade e a eficacia do trofinetida no tratamento da síndrome RETT (RS). Inscribíronse un total de 189 temas, todas as mulleres con idades comprendidas entre 5 e 20 anos con RS.

Lavender foi un ensaio de dobre cego, aleatorizado, controlado con placebo de 12 semanas con puntos primarios combinados do cuestionario de comportamento RS (RSBQ) e o resultado clínico de clasificación global (CGI-I), como avaliou respectivamente o persoal e os médicos de enfermaría; Clave O punto final secundario é a escala de desenvolvemento de comunicación e comportamento simbólico para bebés e nenos (CSBS-DP-IT-SOCIAL), que se usa principalmente para avaliar o desenvolvemento de comportamentos sociais, verbais e simbólicos en bebés e nenos pequenos de 6-24 meses de idade e pode ser usado para o autismo seleccionado precoz por síntomas de desenvolvemento de desenvolvemento e noutros elementos de desenvolvemento, como o valor do persoal de enfermaría.

Os resultados demostraron que o trifetido tivo melloras significativas nos dous puntos primarios en comparación co placebo. Os cambios desde a liña de base en RSBQ para placebo e o trofinetida na semana 12 foron -1,7 vs -5,1 (p = 0,0175); As puntuacións CGI-I foron 3,8 vs 3,5 (p = 0,0030). Mentres tanto, o cambio da liña de base en CSBS-DP-IT-SOCIAL foi de -1,1 e -0,1 para placebo e trofinetida, respectivamente.

Tanto os extremos secundarios primarios como primarios da lavanda demostraron o potencial de trofinetida para o tratamento de RS, sen embargo, hai que sinalar que a taxa de descontinuación do tratamento do estudo relacionada con eventos adversos emerxentes (TEAES) foi maior no brazo do trofetida en comparación co placebo, os dous foron do 2,1% e do 17,2%, respectivamente. Entre eles, os acontecementos adversos máis comúns foron:

① Diarrea: o trofinetida foi do 80,6% (o 97,3% dos cales era leve a moderado) e o placebo foi do 19,1%;

② Vómitos: o trofinetida foi do 26,9% (o 96% dos cales era leve a moderado) e o placebo foi do 9,6%;

③ Os eventos adversos graves producíronse nun 3,2% dos suxeitos en ambos os grupos.

Os suxeitos do ensaio de lavanda continuarán recibindo trofinetides despois da finalización do ensaio ou nos estudos de expansión LILAC e LILAC-2 abertos, e> o 95% dos suxeitos que completaron o estudo de lavanda elixiu a unha reunión médica LILAC.