Plozasiran (API)
Aplicación de investigación:
O API de Plozasiran é un pequeno ARN interferente sintético (siRNA) desenvolvido para o tratamento da hipertrigliceridemia e trastornos cardiovasculares e metabólicos relacionados. Diríxese aAPOC3xene, que codifica a apolipoproteína C-III, un regulador clave do metabolismo dos triglicéridos. Na investigación, o plozasirán utilízase para estudar estratexias de redución de lípidos baseadas en ARNi, especificidade de silenciamento xénico e tratamentos de acción prolongada para afeccións como a síndrome de quilomicronemia familiar (SCF) e a dislipidemia mixta.
Función:
O plozasiran funciona silenciandoAPOC3ARNm no fígado, o que leva a unha redución dos niveis de apolipoproteína C-III. Isto promove unha maior lipólise e eliminación das lipoproteínas ricas en triglicéridos da corrente sanguínea. Como API, o plozasirán permite o desenvolvemento de terapias de acción prolongada destinadas a reducir significativamente os niveis de triglicéridos e o risco de pancreatite e eventos cardiovasculares en pacientes con trastornos lipídicos graves ou xenéticos.