API de oligonucleótidos
-
Inclisirán sódico
O API (principio farmacéutico activo) de inclisirán sódico estúdase principalmente no campo da interferencia de ARN (ARNi) e as terapias cardiovasculares. Como siRNA bicatenario dirixido ao xene PCSK9, utilízase en investigación preclínica e clínica para avaliar estratexias de silenciamento xénico de acción prolongada para reducir o LDL-C (colesterol de lipoproteínas de baixa densidade). Tamén serve como composto modelo para investigar os sistemas de administración de siRNA, a estabilidade e as terapias de ARN dirixidas ao fígado.
-
Donidalorsen
O API de donidalorsen é un oligonucleótido antisentido (ASO) que está a ser investigado para o tratamento do anxioedema hereditario (AEH) e afeccións inflamatorias relacionadas. Está a ser estudado no contexto de terapias dirixidas ao ARN, co obxectivo de reducir a expresión deprecalicreína plasmática(ARNm de KLKB1). Os investigadores empregan o donidalorsen para explorar os mecanismos de silenciamento xénico, a farmacocinética dependente da dose e o control a longo prazo da inflamación mediada por bradicinina.
-
Fitusiran
O API de Fitusiran é un pequeno ARN interferente sintético (siRNA) investigado principalmente no campo da hemofilia e os trastornos da coagulación. Ten como obxectivo oantitrombina (AT ou SERPINC1)xene no fígado para reducir a produción de antitrombina. Os investigadores usan Fitusiran para explorar os mecanismos de interferencia de ARN (ARNi), o silenciamento de xenes específicos do fígado e as novas estratexias terapéuticas para reequilibrar a coagulación en pacientes con hemofilia A e B, con ou sen inhibidores.
-
Givosirán
O API de givosiran é un pequeno ARN interferente sintético (siRNA) estudado para o tratamento da porfiria hepática aguda (AHP). Diríxese especificamente aALAS1xene (aminolevulínico ácido sintase 1), que está implicado na vía de biosíntese do grupo hemo. Os investigadores usan Givosiran para investigar terapias baseadas na interferencia de ARN (ARNi), o silenciamento xénico dirixido ao fígado e a modulación das vías metabólicas implicadas na porfiria e trastornos xenéticos relacionados.
-
Plozasiran
O API de Plozasiran é un pequeno ARN interferente sintético (siRNA) desenvolvido para o tratamento da hipertrigliceridemia e trastornos cardiovasculares e metabólicos relacionados. Diríxese aAPOC3xene, que codifica a apolipoproteína C-III, un regulador clave do metabolismo dos triglicéridos. Na investigación, o plozasirán utilízase para estudar estratexias de redución de lípidos baseadas en ARNi, especificidade de silenciamento xénico e tratamentos de acción prolongada para afeccións como a síndrome de quilomicronemia familiar (SCF) e a dislipidemia mixta.
-
Zilebesiran
O API de zilebesiran é un pequeno ARN interferente (siRNA) en fase de investigación desenvolvido para o tratamento da hipertensión. Diríxese aAGTxene, que codifica o anxiotensinóxeno, un compoñente clave do sistema renina-anxiotensina-aldosterona (SRAA). Na investigación, o zilebesiran utilízase para estudar enfoques de silenciamento xénico para o control da presión arterial a longo prazo, tecnoloxías de administración de ARNi e o papel máis amplo da vía SRAA nas enfermidades cardiovasculares e renais.