Inclisirán sódico

Inclisirán sódico (API)

Aplicación de investigación:
O API (principio farmacéutico activo) de inclisirán sódico estúdase principalmente no campo da interferencia de ARN (ARNi) e as terapias cardiovasculares. Como siRNA bicatenario dirixido ao xene PCSK9, utilízase en investigación preclínica e clínica para avaliar estratexias de silenciamento xénico de acción prolongada para reducir o LDL-C (colesterol de lipoproteínas de baixa densidade). Tamén serve como composto modelo para investigar os sistemas de administración de siRNA, a estabilidade e as terapias de ARN dirixidas ao fígado.

Función:
O API sódico de inclisiran funciona silenciando o xene PCSK9 nos hepatocitos, o que leva a unha diminución da produción da proteína PCSK9. Isto resulta nunha maior reciclaxe dos receptores de LDL e unha maior eliminación do colesterol LDL do sangue. A súa función como axente reductor do colesterol de acción prolongada apoia o seu uso no tratamento da hipercolesterolemia e na redución do risco de enfermidades cardiovasculares. Como API, constitúe o compoñente activo principal nas formulacións de fármacos baseados en inclisiran.