Givosirán

Givosirán (API)

Aplicación de investigación:
O API de givosiran é un pequeno ARN interferente sintético (siRNA) estudado para o tratamento da porfiria hepática aguda (AHP). Diríxese especificamente aALAS1xene (aminolevulínico ácido sintase 1), que está implicado na vía de biosíntese do grupo hemo. Os investigadores usan Givosiran para investigar terapias baseadas na interferencia de ARN (ARNi), o silenciamento xénico dirixido ao fígado e a modulación das vías metabólicas implicadas na porfiria e trastornos xenéticos relacionados.

Función:
O givosirán funciona reducindo a expresión deALAS1nos hepatocitos, diminuíndo así a acumulación de intermediarios hemo tóxicos como o ALA (ácido aminolevulínico) e o PBG (porfobilinóxeno). Isto axuda a previr os ataques neuroviscerais asociados coa porfiria hepática aguda. Como API, o givosirán é o compoñente farmacéutico activo en terapias baseadas en ARNi deseñadas para proporcionar un control a longo prazo da AHP con administración subcutánea.