Fitusiran

Fitusirán (API)

Aplicación de investigación:
O API de Fitusiran é un pequeno ARN interferente sintético (siRNA) investigado principalmente no campo da hemofilia e os trastornos da coagulación. Ten como obxectivo oantitrombina (AT ou SERPINC1)xene no fígado para reducir a produción de antitrombina. Os investigadores usan Fitusiran para explorar os mecanismos de interferencia de ARN (ARNi), o silenciamento de xenes específicos do fígado e as novas estratexias terapéuticas para reequilibrar a coagulación en pacientes con hemofilia A e B, con ou sen inhibidores.

Función:
O fitusirán funciona silenciando a expresión da antitrombina, un anticoagulante natural, aumentando así a xeración de trombina e promovendo a formación de coágulos. Este mecanismo ofrece unha estratexia de tratamento profiláctico para reducir os episodios de hemorraxia en pacientes con hemofilia. Como ingrediente activo inicial, o fitusirán serve como ingrediente activo en terapias subcutáneas de acción prolongada destinadas a mellorar a calidade de vida e reducir a carga do tratamento nos trastornos hemorráxicos.