Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Aplicación de investigación:
O API de donidalorsen é un oligonucleótido antisentido (ASO) que está a ser investigado para o tratamento do anxioedema hereditario (AEH) e afeccións inflamatorias relacionadas. Está a ser estudado no contexto de terapias dirixidas ao ARN, co obxectivo de reducir a expresión deprecalicreína plasmática(ARNm de KLKB1). Os investigadores empregan o donidalorsen para explorar os mecanismos de silenciamento xénico, a farmacocinética dependente da dose e o control a longo prazo da inflamación mediada por bradicinina.

Función:
O donidalorsen funciona uníndose selectivamente aKLKB1ARNm, o que reduce a produción de precalicreína plasmática, un encima clave no sistema calicreína-quinina responsable de desencadear a inchazón e a inflamación no HAE. Ao reducir os niveis de calicreína, o donidalorsen axuda a previr os ataques de HAE e reduce a carga da enfermidade. Como API, serve como o compoñente terapéutico central no desenvolvemento de tratamentos de acción prolongada e administrados por vía subcutánea para o HAE.